Neurologijos srityje vartojamų vaistinių preparatų klinikinių tyrimų tendencijos Lietuvoje ir Europoje.

Background. As the global burden of neurological diseases has been increasing, clinical trials have become more important. Yet, no systematic analysis of clinical trials of neurological medicinal products has been done in Europe and, specifically, in Lithuania. The aim of this study is to evaluate the tendencies of characteristics and registration dynamics of clinical trials of neurological medicines in Europe and Lithuania. Materials and methods. Analysis of data from the clinical trials register of the European Union drug regulatory authorities (EudraCT) has been performed. Applications of clinical trials of neurological medicines included in the register during the period between 2012–2021 have been reviewed. The following aspects have been evaluated: the phase of the trial, the sponsor status, the neurological condition (indication), the expected sample size of the trial, the trial design, and the number of member countries. Results. 2,242 clinical trials of neurological medicines have been registered in Europe during the period of 2012–2021, and they comprised 6.49% of all clinical trials registered in Europe. The annual registration rates did not change significantly during the period of 2012–2021 (R² = 0.039; p = 0.606). The majority of the trials (72.18%) were sponsored by commercial pharmaceutical companies. Most trials (31.73%) were registered as phase I trials. The majority of the trials (363 (17.20%)) were clinical trials for Alzheimer’s disease and other dementias. During the period of 2012–2021, there was a significant decrease in the annual registration rate of clinical trials for Alzheimer’s disease and other dementias (R² = 0.751, p = 0.001) and an increase of clinical trials for myoneural junction and muscle diseases and motor neuron disease (R² = 0.582, p = 0.010 and R² = 0.635, p = 0.006, accordingly). Commercial trials had a higher planned number of subjects (p = 0.014). Multiple member states participated in commercial trials more frequently (p < 0.001). Fifty-five clinical trials of neurological medicines were registered in Lithuania during the period of 2012–2021, and they comprised 8.08% of all clinical trials registered in Lithuania. The annual registration rate has decreased significantly (R² = 0.401, p = 0.049). Almost all trials in Lithuania (53 out of 55) were sponsored by commercial companies. The majority of trials (23 (42%)) were trials for demyelinating diseases of the CNS. Conclusions. The annual registration rates of trials of neurological medicines remain stable in Europe while decreasing in Lithuania. Commercial clinical trials have more participants, and are more commonly conducted in multiple member states. [ABSTRACT FROM AUTHOR]

Įvadas. Europoje didėjant neurologinių ligų sukeliamai naštai, klinikiniai vaistinių preparatų tyrimai įgyja vis didesnę reikšmę. Vis dėlto sisteminė, aprašomojo pobūdžio Europos ir konkrečiai Lietuvos neurologijos srities klinikinių vaistinių preparatų tyrimų analizė kol kas nėra atlikta. Darbo tikslas – įvertinti Europos ir Lietuvos neurologijos srities klinikinių tyrimų paraiškų ir charakteristikų tendencijas. Tyrimo metodai. Atlikta Europos Sąjungos vaistų reguliavimo institucijų klinikinių tyrimų registro (angl. „EudraCT“) duomenų analizė. Apžvelgtos 2012–2021 m. į registrą įtrauktų neurologijos srities klinikinių tyrimų paraiškos. Vertinta: klinikinio tyrimo fazė, užsakovo statusas, neurologinė būklė (indikacija), planuota ir (ar) planuojama tyrimo imtis, tyrimo dizainas, tyrimą atliekančių šalių skaičius. Rezultatai. Europoje 2012–2021 m. pateiktos 2 242 neurologijos srities klinikinių tyrimų paraiškos, kurios sudarė 6,49 % visų Europos klinikinių tyrimų paraiškų. Metinė registruotų naujų tyrimų skaitinė išraiška reikšmingai nekito (R² = 0,039, p = 0,606). Didžiosios dalies (72,18 %) tyrimų užsakovas – farmacijos bendrovė. Daugiausia tyrimų (31,73 %) registruoti kaip I fazės tyrimai. Daugiausia tyrimų (363 (17,20 %)) orientuoti į Alzheimerio ligą ir kitas demencijas. Tiriamuoju laikotarpiu reikšmingai mažėjo metinė registruotų naujų Alzheimerio ligos ir kitų demencijų klinikinių tyrimų skaitinė išraiška (R² = 0,751, p = 0,001), o didėjo – mioneuralinių jungčių ir raumenų ligų bei motorinio neurono ligos klinikinių tyrimų skaitinė išraiška (atitinkamai R² = 0,582, p = 0,010 ir R² = 0,635, p = 0,006). Farmacijos bendrovių inicijuotuose (komerciniuose) tyrimuose planuota tiriamųjų imtis didesnė (p = 0,014). Komerciniai tyrimai dažniau atliekami keliose šalyse (p < 0,001). Lietuvoje 2012–2021 m. registruoti 55 neurologijos srities klinikiniai tyrimai, kurie sudarė 8,08 % visų Lietuvos klinikinių tyrimų. Metinė registruotų naujų tyrimų skaitinė išraiška reikšmingai mažėjo (R² = 0,401, p = 0,049). Beveik visų (53 iš 55) tyrimų užsakovas – farmacijos bendrovė. Daugiausia tyrimų (23 (42 %)) Lietuvoje orientuoti į demielinizuojančias CNS ligas. Išvados: Europoje neurologijos srities klinikinių tyrimų registracijos mastas išlieka stabilus, o Lietuvoje mažėja. Komerciniai tyrimai yra didesnės apimties, juose dažniau dalyvauja kelios šalys. [ABSTRACT FROM AUTHOR]